Skupina strokovnjakov se je lotila natančnejšega preučevanja specifične oblike levkemije, ki je lahko še posebej nevarna za dojenčke. Medtem ko se je uspešnost zdravljenja pri nekoliko starejših otrocih, ki zbolijo za to obliko levkemije, močno povečala, ostaja smrtnost pri dojenčkih še vedno zelo visoka. Raziskava, ki je bila objavljena v medicinski reviji Nature Medicine, je prinesla pomembne ugotovitve …
Napredek pri večjih otrocih, verjetnost za preživetje dojenčkov pa le 50-odstotna
V središču raziskave je bila akutna limfoblastna levkemija tipa B, ki je pogosto povezana s spremembami gena KMT2A. Ugotovitve, do katerih so se dokopali raziskovalci, nakazujejo zelo obetavne možnosti za tarčna zdravila, ki bi lahko povečala možnosti za ozdravitev pri dojenčkih, ki so zboleli za omenjeno obliko levkemije. Znanih je več vrst akutne limfoblastne levkemije – rakavega obolenja, za katero je značilno nepravilno delovanje krvnih celic. Do okvare pride pri pretvorbi hematopoetskih matičnih celic v diferencirane krvne celice. Če je bolezen povezana z imunskimi celicami, imenovanimi limfociti B, govorimo o akutni limfoblastni levkemiji tipa B. Ta vrsta levkemije pri otrocih je bila v preteklosti neozdravljiva, kar pa se je na srečo spremenilo. Verjetnost za preživetje je izjemno visoka, izjema so le dojenčki oziroma otroci, ki so mlajši od enega leta. Pri tej skupini je verjetnost za preživetje zgolj 50-odstotna. Še posebej zaskrbljujoče pa je, da ostaja ta odstotek kljub izjemnemu napredku medicine na številnih drugih področjih zadnji dve desetletji praktično nespremenjen.
Edina trenutno razpoložljiva metoda zdravljenja je agresivna kemoterapija
Oblike zdravljenja, ki so lahko zelo učinkovite pri drugih vrstah levkemije, na primer presaditev kostnega mozga, pri dojenčkih z akutno limfoblastno levkemijo tipa B ne prinesejo želenih rezultatov. Za zdravljenje se trenutno uporablja zelo agresivna kemoterapija, ki jo dojenčki težko prenašajo. Raziskovalci, ki so se podpisali pod novo študijo, so se posvetili akutni limfoblastni levkemiji tipa B, ki je povezana s prerazporeditvijo gena KMT2A, pri čemer je bila izvedena natančna primerjava rakavih in zdravih celic.
Razlike med dojenčki in malo večjimi otroki povezane z razvitostjo prekurzorjev limfocitov B
Analiza je osvetlila specifične celične signale v celicah dojenčkov, ki so zboleli za limfoblastno levkemijo tipa B, pri čemer imajo pomembno vlogo t. i. prekurzorji limfocitov – nediferencirane imunske celice, ki se običajno pretvorijo v limfocite B. Kot omenjeno, se primeri levkemije običajno klasificirajo na osnovi vrste celic, ki so vpletene. Toda analiza je pokazala, da bi bilo ustrezneje kot o limfoblastni levkemiji tipa B govoriti o levkemiji, ki se začne že s prekurzorji B-limfocitov. Še pomembnejše pa je bilo odkritje, da je verjetnost za ozdravitev pri tej vrsti levkemije tesno povezana s stopnjo razvoja prekurzorjev. Bližje ko so pretvorbi v B-limfocite, večja je možnost za ozdravitev. To pojasni, zakaj je stopnja umrljivosti pri dojenčkih nesorazmerno visoka, kar je nekaj, kar je dolgo begalo številne znanstvenike.
Ugotovitve nakazujejo možnost razvoja tarčnih zdravil
Načrtovane so dodatne raziskave za potrditev in natančnejše razumevanje odkrite povezave. Študija se zdi vsekakor prelomna, saj odpira nove možnosti zdravljenja limfoblastne levkemije tipa B. Če bi bile ugotovitve potrjene, bi lahko to drastično spremenilo pristop. Agresivno kemoterapijo bi lahko zamenjala tarčna zdravila, izdelana na podlagi ugotovitev o korelaciji med stopnjo razvitosti limfocitnih celic in verjetnostjo za ozdravitev. Tovrstna zdravila bi najverjetneje povzročala bistveno manj nezaželenih stranskih učinkov kot kemoterapija, ki se uporablja trenutno. Obenem pa bi se z njimi povečala verjetnost za preživetje najmlajših bolnikov, pri katerih je diagnosticirana limfoblastna levkemija tipa B.