Prva faza testiranja eksperimentalnega zdravila za zdravljenje raka ATX-101 je bila v osnovi namenjeno preverjanju varnosti učinkovine, vendar so se raziskovalci spotoma dokopali tudi do pomembnih ugotovitev o učinkovitosti zdravila. Izkazalo se je namreč, da je lahko zdravilo še precej bolj učinkovito, kot se je domnevalo doslej. Pri precejšnjem deležu prostovoljcev, ki so bili vključeni v testiranje, se je namreč rast tumorja ustavila. Ključni izsledki so bili objavljeni v znanstveni reviji Oncogene.
Zdravilo pomagalo bolnikom, ki se niso odzvali na druge vrste zdravljenja
Kot se zdi, bi lahko zdravilo ATX-101 vsaj v nekaterih primerih uspešno nadomestilo kemoterapijo. Pri tem bi se ohranile ključne koristi kemoterapije, ne pa tudi stranski učinki, ki so nemalokrat zelo izraziti. Zdravilo ATX-101 je namreč zasnovano tako, da uničuje rakave celice – ne glede na vrsto raka – pri tem pa ne poškoduje zdravih celic. Kot omenjeno, je bil cilj nedavnega testiranja preverjanje, ali je zdravilo varno za uporabo. V testiranje so bili vključeni rakavi bolniki, pri katerih možnosti zdravljenja, ki so na voljo trenutno, niso bile uspešne. Glede na učinek zdravila, ki je bil zaznan, je mogoče sklepati, da je zdravilo ATX-101 pri kar nekaj bolnikih poskrbelo za podaljšanje življenja, saj je ustavilo napredovanje bolezni.
Univerzalno zdravilo za zdravljenje raka?
Težko je sicer pričakovati, da bo eno samo zdravilo primerno za vse vrste raka, saj ima vsaka od oblik svoje specifike, pri čemer so lahko nekatere vrste posebno trdovratne in odporne na zdravljenje, medtem ko so pri drugih možnosti za preživetje zelo dobre. Ob trditvah o tem, da je bilo odkrito »univerzalno zdravilo za raka«, je tako potrebna skeptičnost, toda vsaj na podlagi prve faze kliničnega testiranja se zdi, da se lahko zdravilo ATX-101 močno približa temu idealu.
Samostojna uporaba ali uporaba v kombinaciji s kemoterapijo
Rakave celice so sicer praviloma izpostavljene večjemu stresu kot druge celice, vendar to ne povzroči njihovega propada. Nasprotno: tudi ko so poškodovane, se rakave celice še naprej razmnožujejo. Ideja v ozadju klasične kemoterapije je povečanje stresa do meje, ko začnejo rakave celice končno odmirati. Tako ni presenetljivo, da gre za zelo agresivno zdravljenje, ki običajno poškoduje tudi ogromno zdravih celic. Iskanje optimalne meje med koristnostjo in škodljivostjo je vse prej kot preprosto. Pojavljajo se sicer zdravila proti raku, ki delujejo drugače, vendar je njihova učinkovitost nemalokrat omejena zgolj na nekaj vrst rakavih obolenj ali celo na eno samo vrsto raka. Skupina znanstvenikov, ki je odkrila učinkovino ATX-101, se je zato odločila za drugačen pristop. Iskali so molekule, ki vplivajo samo na celice, pri katerih je mogoče zaznati stres, povezan z rakavimi obolenji. Najbolje se je odrezala prav molekula ATX-101. Zdravilo ATX-101 se lahko uporablja samostojno. Predvideno pa je tudi kombiniranje s kemoterapijo. Ker zdravilo okrepi pozitivne učinke kemoterapije, se lahko trajanje zdravljenja skrajša, stranski učinki kemoterapije pa so posledično manj izraziti.
Stranskih učinkov pri zdravilu skorajda ni bilo
V testiranju je sodelovalo 25 bolnikov z različnimi vrstami raka. Ti so zdravilo prejeli intravenozno. Prostovoljci so brez večjih težav prenesli tudi največji uporabljeni odmerek. Večina je poročala zgolj o zelo blagih stranskih učinkih (srbečica okoli mesta vboda ipd.). Pri kar približno 50 odstotkih teh oseb so bile pred testiranjem zdravila ATX-101 preizkušene najmanj štiri vrste zdravljenja, ki niso bile učinkovite (ali pa je bil njihov učinek samo kratkotrajen).
Začela se je druga faza testiranj
Dvanajst oseb se je na zdravilo odzvalo tako dobro, da so se odločile podaljšati sodelovanje v raziskavi. Pri osmih izmed njih je bila zaznana izrazita zaustavitev napredovanja bolezni, pri eni se tumor ni povečal niti po 29 mesecih. Vzorec je bil premajhen za to, da bi bilo mogoče ugotoviti, ali se posamezne vrste raka na zdravilo odzivajo posebej dobro. Trenutno sicer že poteka druga faza testiranj zdravila.